En el caso del Síndrome de Morquio, una de las más comunes de las MPS, la capacidad cognitiva de los pacientes es normal debido a que no afecta al sistema nervioso central, pero produce malformaciones óseas que causan dolor intenso en las articulaciones o falla cardiopulmonar, primera causa de muerte en personas con esta afección, por lo que se necesita un seguimiento médico de pediatras, genetistas, cardiólogos, neumólogos, ortopedistas, rehabilitadores, otorrinolaringólogos e incluso psicólogos.

Desde el momento en que el Consejo de Salubridad General (CSG) aprobó la terapia de reemplazo enzimático como tratamiento, Grupo Fabry de México ha trabajado incesantemente para que a 30 pacientes diagnosticados y beneficiados por el IMSS se les administre, ya que se ha visto que ayuda a frenar la progresión de las MPS, entre ellas el Síndrome de Morquio.

Ejemplo del éxito de este medicamento son los nueve pacientes con Síndrome de Morquio atendidos por Luis Carbajal Rodríguez en el Instituto Nacional de Pediatría, a quienes se les ha brindado terapia de reemplazo enzimático desde hace dos años mostrando buenos resultados, sobre todo en aquellos que fueron diagnosticados y atendidos oportunamente.

«En los pacientes con tratamiento, la motricidad gruesa se ha visto favorecida, lo que les permite tener mayor independencia en la cotidianidad. Por ejemplo, pueden comer solos, bañarse por sí mismos, caminar, tomar objetos, incluso hubo pacientes que comenzaron a caminar, lo que se traduce en una mejor calidad de vida y bienestar a nivel familiar», explicó Carbajal Rodríguez.

En México se estima que 300 pacientes sufren Síndrome de Morquio y sólo la mitad cuenta con un diagnóstico.